Praradusiems klausą žmonėms bus įšvirkštas nežalingas virusas, pernešantis geną, turintį sukelti ausies jutimo receptorių ataugimą

Po dviejų mėnesių grupė kurčiųjų turėtų vėl girdėti, po pirmosios pasaulyje bandomosios genų terapijos kurtiesiems.

Dėl ligos ar nelaimės klausos netekusiems savanoriams bus suleista nežalingo viruso, turinčio klausos receptorių ataugimo geną, injekcija.

Pagrindinė idėja tokia, kad šis metodas gali sugrąžinti natūralesnį klausos pojūtį nei kitos technologijos. Klausos aparatai tik sustiprina garsus, kochleariniai implantai paverčia garso bangas į elektros bangas, kurias smegenys interpretuoja kaip garsą, tačiau šie implantai nesurenka visų natūralių dažnių.

Tai reiškia, kad žmonėms gali būti sudėtinga atskirti daugybę niuansų balsuose ir muzikoje.

„Galimybė sugrąžinti žmonėms natūralią klausą yra šventasis gralis,“ sako bandymui vadovaujantis Hinrich Staecker iš Kanzaso universiteto Medicinos centro. „Būtent tai ir tikimės atlikti – iš esmės taisome ausį, užuot dirbtinai imituodami jos veikimą.“

Vis dar daug ko nežinome apie ausies veikimą. Taip yra dėl to, kad subtilus vidinės ausies mechanizmas uždarytas kiečiausiame viso kūno kaule, tad nelengva nagrinėti jį, nepadarant žalos.

Žinome, kad garso bangos nukreipiamos į ausies vidų, priversdamos ausies būgnelį vibruoti. Šios vibracijos perduodamos į vidinės ausies sraigę per tris mažus kaulelius. Tūkstančiai jutimo receptorių iškloja dalį vidinės ausies sraigės, dar vadinamos spiraliniu organu, su vidinėmis ir išorinėmis plaukuotų ląstelių eilėmis.

Garso bangos, sustiprintos išorinių plaukuotųjų ląstelių, vibruoja vidines plaukuotąsias ląsteles, taip paviršiuje atidaromi jonų kanalai, kurie leidžia neurotransmiteriams patekti vidun. Tai sukelia elektrinį kochlearinių neuronų aktyvumą, smegenims perduodama informacija, kur ji gali būti apdorojama.

Ir vidines, ir išorines plaukuotąsias ląsteles gali pažeisti garsus triukšmas, vaistų, tokių kaip antibiotikai, bei ligų, ir jos gali nebeataugti. Galimas sprendimas pasirodė 2003 metais, kai mokslininkai atrado, kad tam tikri genai gali pakeisti ląsteles iš atraminių abiejų plaukuotųjų ląstelių tipo į abiejų tipų plaukelius.

Norėdamas patikrinti, ar vienas iš šių genų, Atoh1, galėtų būti panaudotas klausos gerinimui, pernai Staecker su kolegomis įterpė jį į nekenksmingą virusą, kurį sušvirkštė į pelės vidinės ausies sraigę, kurios praktiškai visos plaukuotosios ląstelės buvo pažeistos. Po dviejų mėnesių graužiko klausa pagerėjo maždaug 20 decibelų. „Tai beveik tas pats skirtumas tarp klausos užsidengus rankomis ausis ir to, ką mes girdime įprastai“, sako Lloyd Klickstein, bandyme bendradarbiavusios Šveicarijos vaistų kompanijos Novartis taikomosios medicinos vadovė.

Dabar Staecker'io komanda gavo leidimą tą patį atlikti su žmonėmis. Kitą mėnesį jie pradės ieškoti 45 savanorių, turinčių sunkius klausos sutrikimus, kilusius dėl šalutinio vaistų poveikio. Ši grupė bus praradusi daug klausos plaukelių, tačiau tebeturės palaikančias struktūras, tokias, kaip vidinės ausies neuronai. „Didžiausias pavojus, kad galime sutrikdyti likusią klausą, dėl to pradedame tyrimą su žmonėmis, kurie jau yra praradę praktiškai ją visą“, sako Klickstein.

Šiam tyrimui tinkami 18-70 metų amžiaus žmonės. Tie, kurie jau gimė su klausos negalia, nebus tinkami bandymui, nes jie dažnai tiesiog neturi plaukuotųjų ląstelių palaikymui reikalingų struktūrų. Staeckeris apskaičiavo, kad šiuo metodu bus galima padėti maždaug 1-2 % žmonių su klausos negalia, o tai maždaug 7 mln. žmonių Jungtinėse Amerikos Valstijose.

Lipnūs pleistrai

Tyrimas prasidės Kanzaso universiteto Medicinos mokykloje, po to praplėstas ir kitose institucijose. Kaip ir pelių atveju, savanoriams komanda tiesiai į vidinės ausies sraigę per lazeriu padarytą skylutę įšvirkš geną pernešančių virusų.

Atoh1 genas turėtų pasiekti palaikančiąsias ląsteles ir nurodyti dalytis bei formuoti naujas plaukuotąsias ląsteles. Rezultatus tikimasi išvysti po 2 – 8 savaičių.

„Dabar gydymas iš esmės apribotas klausos aparatais bei kochleariniais implantais, kurie iš esmės yra tik lipnūs pleistrai“, sako Ralph Holme, Jungtinės Karalystės labdaringos organizacijos Action on Hearing Loss biomedicininių tyrimų vadovas. „Štai kodėl planuojamas tyrimas yra labai įkvepiantis ir suteikiantis viltį milijonams klausos negalios paveiktų žmonių, kad gydymas yra įmanomas.“

Su tyrimu nesusijęs Jeffrey'is Holtas iš Harvardo Medicinos mokyklos, tai vadina naujove ir atsargiai tikisi teigiamų rezultatų. „Labai viliamasi, kad tyrimo rezultatai bus teigiami ir nesukels jokių papildomų komplikacijų."

Vienintelis numanomas šalutinis poveikis, dažnai pasireiškiantis po ausies operacijų, yra trumpalaikis galvos skausmas ar pykinimas. Novartis mokslininkai peržiūrėjo ikiklinikinius tyrimus tam, kad pamatytų, ar virusas pasklinda po kitus audinius, tačiau nustatė, kad jis apsiribojo injekcijos zona. Taip pat jis buvo sukurtas taip, kad turėtų menkas galimybes susijungti su savanorio DNR, taigi mažai tikėtina, kad kils komplikacijos bet kurioje kitoje kūno vietoje.

Daugybė rūšių, tokių kaip žuvys ir paukščiai, per tam tikrą laiką gali savaime atnaujinti vidinėje ausyje esančias plaukuotąsias ląsteles bei kurti naujas klausos grandines, sako Klickstein. „Mes tiesiog bandome šiek tiek pritaikyti žinduolių sistemai tam, ką daugybė kitų rūšių daro natūraliai.“

Helen Thomson
New Scientist № 2966

Komentarai (0)