Kosminė kaina, priversianti žagtelėti – JAV patvirtintas brangiausias vaistas pasaulyje ()
Jungtinių Valstijų Federalinė vaistų administracija (FDA) ką tik patvirtino naują retos kraujo krešėjimo ligos gydymą, kurio kaina yra super didelė.
Prisijunk prie technologijos.lt komandos!
Laisvas grafikas, uždarbis, daug įdomių veiklų. Patirtis nebūtina, reikia tik entuziazmo.
Sudomino? Užpildyk šią anketą!
Viena dozė kainuos 3,5 milijono JAV dolerių, todėl tai bus brangiausias vaistas visame pasaulyje.
Iš pirmo žvilgsnio kaina yra stulbinanti, tačiau neseniai atlikta vaisto ekonominio efektyvumo analizė rodo, kad tai yra gana „teisinga“ kaina už tai, kas pasiekiama gydymu – bent jau JAV.
Vaistas, vadinamas „Hemgenix“, yra hemofilijos B, kuri yra reta genetinė liga, dėl kurios sumažėja kraujo krešėjimas, genų terapija. Sunkiausi simptomai yra spontaniški ir pasikartojantys kraujavimo epizodai, kuriuos sunku sustabdyti.
Hemofilija B dažniau serga vyrai nei moterys, ir nors tikslaus skaičiaus sunku nustatyti, skaičiavimai rodo, kad šiuo metu JAV beveik 8000 vyrų kenčia nuo visą gyvenimą trunkančios ligos.
Pagrindinis šiuo metu JAV hemofilijos B gydymui naudojamas vaistas suteikia pacientams labai reikalingą krešėjimo faktorių, tačiau jo gydymo išlaidos visą gyvenimą yra didelės. Tiems, kuriems yra sunkūs simptomai, reikalingas įprastas ir brangus gydymo režimas, kurio veiksmingumas laikui bėgant gali mažėti.
Šiandien mokslininkai apskaičiavo, kad suaugusio žmogaus, sergančio vidutinio sunkumo ar sunkia hemofilija B, gyvenimo gydymo kaina yra nuo 21 iki 23 milijonų JAV dolerių. Gydymo išlaidos Jungtinėje Karalystėje yra pigesnės nei JAV ar kitur Europoje, bet vis tiek sudaro dešimtis milijonų dolerių vienam pacientui per visą jo gyvenimą.
Kita vertus, „Hemgenix“ yra vienkartinis intraveninis produktas, skiriamas viena doze. Produktas į organizmą patenka per virusinį vektorių, kuris yra sukurtas tiekti DNR į tikslines kepenų ląsteles. Tada šią genetinę informaciją atkartoja ląstelės, skleidžiančios krešėjimo baltymo, žinomo kaip IX faktorius, instrukcijas.
Iki šiol „Hemgenix“ veiksmingumas ir saugumas buvo patikrintas dviem tyrimais. Viename tyrime, kuriame dalyvavo 54 dalyviai, sergantys sunkia ar vidutinio sunkumo hemofilija B, mokslininkai nustatė, kad padidėjo IX faktoriaus aktyvumas, todėl sumažėjo įprastinės pakaitinės terapijos, šiuo metu prieinamos pacientams, poreikis.
Po genų terapijos pacientų nekontroliuojamo kraujavimo dažnis sumažėjo daugiau nei 50 procentų, palyginti su pradiniu rodikliu.
Šalutinis poveikis buvo galvos skausmas, į gripą panašūs simptomai ir fermentų padidėjimas kepenyse – visa tai turi atidžiai stebėti gydytojai.
