Praėjusį mėnesį, po to, kai kinų mokslininkai paskelbė neįprastų eksperimentų su žmogaus embrionais rezultatus, internete pasirodė antraštės ir apokaliptinės mintys apie genetiškai modifikuotus kūdikius. Kinijos mokslininkai mėgino išsiaiškinti, ar taikant genų koregavimo technologijas dar prieš kūdikio gimimą įmanoma pataisyti genetinius sutrikimus, galinčius sukelti vieną potencialiai pražūtingą kraujo ligą.

Jie nustatė, kad šis metodas nulėmė naujus sutrikimus ir neišsprendė embriono problemos. Tai reiškia, kad tiek genetinių ligų gydymas, tiek kūdikių genetinis formavimas tebelieka tolima ateitis. Tačiau tai suteikė peno apmąstymams apie netyčinius eksperimentus, kuriuos atliksime mėgindami ištaisyti mūsų genomo klaidas, rašo svetainė nautil.us.

Kol mokslininkai aiškinasi, kaip ir kurie genai yra susiję su mūsų organizmo funkcijomis, žingsnis po žingsnio prieš mūsų akis pradeda ryškėti išsikerojęs jungčių tinklas, arba medis. Aiškėja, kad genai, kurie, kaip manėme, reiškiasi tik viename audinyje, pasirodo visame kūne. Pavyzdžiui, uoslės receptorių genai yra ekspresuojami inkstuose, o kartumo genai – sinusuose, ir tai, ką jie ten atlieka, yra tik menkai susiję su tuo, ką jie daro nosyje ir burnoje. Kepenų baltymai, kurie, atrodytų, neturi jokio ryšio su miego ir prabudimo ciklu, iš tikrųjų yra valdomi cirkadinio laikrodžio, kuris funkcionuoja smegenyse. Jei papurtysi vieną šio medžio šaką, sujudės ir kitos, tolimos, iš pirmo žvilgsnio niekuo nesusijusios šakos.

Kartais šie judesiai gali atskleisti mūsų evoliucinę praeitį. Pavyzdžiui, vienas genetinis sutrikimas, sukeliantis skausmingą ir sekinančią ligą – pjautuvinę anemiją, taip pat yra susijęs su didesniu nešiotojo atsparumu maliarijai. Mokslininkai mano, kad šis sutrikimas praeityje galėjo būti naudingas: žmonės, turėję šį geną, galėjo gyventi ilgiau ir susilaukti daugiau palikuonių negu šio geno neturėję žmonės. O šiandien bandymai ištaisyti šią mutaciją ir pašalinti apsaugines jos savybes vertinami kaip naudingi, tad mokslininkai aktyviai dirba, kad genų terapijos priemonėmis ištaisytų pjautuvo formos ląsteles. Tačiau mes nežinome, kokias medžio šakas pajudinsime, kai atliksime tokius keitimus ar kai imsimės veiksmų ateityje. Įdomu paspėlioti: ar gydant šią ligą, pakis genų ekspresija kur kas toliau esančiuose organuose? Galbūt pasikeis kvapų jutimas ar pakis kažkieno imuninės sistemos darbas?

Šios spėlionės yra kur kas aktualesnės ir artimesnės dabarčiai, kai genų terapiją bandoma taikyti embrionui, kaip kad darė kinų mokslininkai. Tokie veiksmai gali turėti ilgalaikių pasekmių ateityje. Genų terapija, skirta pjautuvinės anemijos gydymui, veikiausiai būtų taikoma tuomet, kai pacientai yra suaugę: kai kurios jų ląstelės būtų pašalintos, pakoreguotos ir suleistos atgal. Jeigu viskas vyktų pagal planą, poveikį pajustų tik pačių gydomų pacientų kraujas. Tačiau embrionui taikoma genų terapija pakeistų visas ląsteles besikuriančiame kūne, įskaitant kiaušialąstes arba spermos ląsteles. Tai reiškia, kad šios terapijos pasekmes justų ir šių žmonių palikuonys.

Kas nutiks, kai pakoregavus vieno iš tėvų genomą, modifikuoti genai bus perduoti jų vaikams, lieka atviras klausimas. Net jei vaikas nesirgs ta liga, nuo kurios buvo gydomas jo tėvas (o tai būtų tikrasis genų terapijos tikslas ir pateisinimas), gali išryškėti kitos, antrosios kartos pasekmės, apie kurias sužinosime tik tuomet, kai jos pasireikš. Vadinama embrionų (germ-line) modifikacija kelia keblių klausimų daugybei mokslininkų. Įsivaizduokite ne tik vieną medį su persipynusiomis šakomis, bet visą tokių palikuonių mišką.

Norint pažiūrėti, ar mes galime pirma laiko išsiaiškinti, kas gali nutikti, mūsų laukia nelengvas procesas. Pirmieji žingsniai bus daugybė darbo mėginant suprasti, kaip genų koregavimo technologija gali veikti embrionuose, žmonėse ir atvirkščiai. Jei mokslininkai atras būdus, kaip ją naudoti, kad ji nuosekliai pašalintų klaidas, tuomet teks pradėti bandymus su žmonių populiacijomis, kurioms rizika, kad ir kokia ji būtų, neprilygtų tikėtinai naudai. Tokios terapijos pacientų bus mažiau negu galite įsivaizduoti – pirmiausia tai bus embrionai, kurie veikiausiai paveldės genetines ligas, pražudysiančias juos, pavyzdžiui, iš karto po gimimo. Jeigu bus kitų, lengvesnių būdų išvengti genetinių ligų (pavyzdžiui, Tay - Sachso ligos paplitimą žydų-aškenazių populiacijoje pavyko sumažinti „selekcijos“ būdu), žmonės rinksis juos. Klaidų taisymas embrionuose, pasitelkus genų terapiją, bus kur kas tolesnė realybė negu kai kam norėtųsi manyti.

Tačiau dabar, kai viešai buvo atvertos durys šioms modifikacijoms, atėjo laikas rimtai pagalvoti, kaip jos paveiks žmoniją. Netrukus po to, kai „Nature News“ paskelbė straipsnį apie kinų vykdytus genetinius eksperimentus su embrionais, Nacionalinės mokslų akademijos paskelbė, kad jos šį rudenį surengs suvažiavimą, kurio metu aptars tokio pobūdžio tyrinėjimus ir paskirs komitetą, kuris nustatys standartus ir rekomendacijas ateities eksperimentams. Kai judinsime nesuskaičiuojamos daugybės medžių šakas, norėsime būti tikri, kad jos netrinktelės mums per galvą.

Komentarai (1)